Rocket Pharmaceuticals认领

Rocket Pharmaceuticals是一家致力于开发针对罕见和治疗不足疾病的一流基因疗法的生物技术公司。该公司的主要项目是一种基于慢病毒的基因疗法，用于治疗范可尼贫血(FA)，这是一种难以治疗的遗传疾病，会导致骨髓衰竭，在最坏的情况下，还会导致癌症。其他骨髓源性疾病正在临床前试验中进行研究，包括丙酮酸激酶缺乏(PKD)、白细胞粘附缺陷-1 (LAD-1)和婴儿恶性骨质硬化。此外，该公司正在研究一种基于aav的基因治疗项目，用于治疗一种未命名的罕见儿科疾病。